Ako uspokojiť nepomer medzi ekonomickými záujmami farmakologických spoločností, finančnými možnosťami zdravotných poisťovní a nárokmi pacientov na veľmi nákladnú terapiu? V prvom rade sa treba zamerať na to, či farmaceutiká hradené z verejných zdrojov prinášajú pacientovi väčší úžitok ako štandardná terapia.

V roku 2012 sa na farmaceutickom trhu objavil prvý génový preparát – Glybera. Pacientom trpiacim zriedkavým génovým defektom lipoproteínvej lipázy (enzýmu, ktorý štiepi tuky rozpustené v krvi), mal umožniť zvýšenú kvalitu života a niektorým dokonca zachrániť život. Malo to len drobný háčik. Liečba jedného pacienta stála závratných 900 000 euro.

Glybera sa stala najdrahším liekom na svete. Aj napriek tomu, že liečba nemala alternatívu a na toto zriedkavé ochorenie trpí len niekoľko stoviek pacientov na celom svete, trvalo dlhé tri roky, kým si túto liečbu mohol dovoliť prvý pacient. Zdravotné poisťovne odmietali hradiť tak nákladnú terapiu a farmaceutická spoločnosť uniQure bola nakoniec nútená stiahnuť tento medikament z obehu.

Okrem veľmi drahých liekov, ktoré sú určené na liečbu zriedkavých ochorení, sa  na trh dostávajú aj cenovo náročné preparáty v oblasti liečby nádorov, autoimunitných ochorení alebo proti zrážaniu krvi. Náklady na tieto farmaceutiká napínajú rozpočty na zdravotníctvo vo viacerých krajinách. Napríklad v Nemecku bolo desať najdrahších terapeutík na trhu (0,1% zo všetkých predpísaných liekov) zodpovedných za 12% z celkových finančných nákladov zákonných poisťovní na lieky.

 

Ako uspokojiť nepomer medzi ekonomickými záujmami farmakologických spoločností, finančnými možnosťami zdravotných poisťovní a nárokmi pacientov na veľmi nákladnú terapiu?

 

V prvom rade sa treba zamerať na to, či dané farmaceutiká prinášajú pacientovi väčší úžitok ako štandardná terapia. K tomu je potrebné zohľadniť predovšetkým odborné hľadisko postavené na dôkazoch účinku. Pretože každé euro vynaložené navyše uberá zo zdrojov potrebných na inú zdravotnú starostlivosť.

Následne musíme stanoviť podmienky finančnej únosnosti.

Veľa preparátov, ktoré sa pokúšajú preniknúť na farmaceutický trh prináša benefit na hrane ekonomických možností (z 12 protinádorových liekov odsúhlasených FDA v roku 2012 bol len jeden, ktorý vedel dokázateľne predĺžiť pacientom život o viac ako dva mesiace).

Tu zohráva dôležitú úlohu počet pacientov, ktorí danú liečbu potrebujú, finančné možnosti poisťovne, ale aj ekonomický prepočet priamych a nepriamych nákladov spojených s ochorením pacienta. Úlohou regulátora, teda štátu alebo zdravotných poisťovní by malo byť spravodlivé rozdelenie obmedzených zdrojov.

Väčšina vyspelých krajín sa snaží utilitaristicky maximalizovať benefit pre čo najväčší počet pacientov. Prepočty založené na QALY (quality-adjusted life year) sa opierajú o pomer medzi cenou liečby a prírastkom dĺžky života upraveného v závislosti na jeho kvalite (1 QALY znamená jeden rok života v perfektnom zdraví alebo 2 roky života s 50% kvalitou žitia…). Vo svete sa za ekonomicky únosnú terapiu považuje hranica 30 000 – 50 000 € za 1 QALY. Ak liečba stojí viac, jej úhrada zo solidárneho systému je zvyčajne ohrozená.

Toto riešenie nie je ideálne. Oceňovať ľudský život a odhadovať subjektívnu kvalitu života jednotlivca je morálnym rizikom. Ale spravodlivejšie riešenie ako rozdeliť obmedzené zdroje neexistuje. Etická dilema medzi osudovými tragédiami jednotlivcov a prospechom väčšiny bude v medicíne prítomná stále.

 

Akú liekovú politiku v segmente najnákladnejších farmaceutík uplatňuje Slovenská republika?

 

O zaradení lieku do takzvaného kategorizačného zoznamu, ktorý rozhoduje o tom aký liek bude úplne, alebo čiastočne hradený z verejných zdrojov, rozhoduje kategorizačná komisia Ministerstva zdravotníctva. Rozhodnutia tohto orgánu zďaleka nedosahujú kvalitatívne parametre zahraničných inštitúcií. Napríklad v Nemecku sa kontrole nových preparátov a porovnávaniu ich účinku so štandardnou terapiou venuje samostatný inštitút (IQWiG – Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen). Jeho rozhodnutia sú smerodajné pre zdravotné poisťovne o prepácaní jednotlivých liekových preparátov a výrazne ovplyvňujú cenotvorbu.

V porovnaní s Nemeckom sa v rebríčku liekov s najväčším obratom na Slovensku nachádzajú aj liečivá, ktoré nemecký inštitút označil za molekuly bez terapeutického prínosu navyše, a preto nie sú v Nemecku súčasťou medicínskych štandardov na prvom mieste (Tab. 1,2).

 

 

^{Tab. 1: Najnákladnejšie lieky v Nemecku podľa GKV Arzneimittelindex zoradené zostupne, WIdO 2017, DDD- defined daily dose – stredná dávka pre hlavnú indikáciu danej účinnej látky pre dospelú osobu na jeden deň.}

 

 ^{Tab.2: Najnákladnejšie lieky na Slovensku. Podčiarknuté sú vyznačené preparáty, ktoré majú porovnateľnú lacnejšiu alternatívu, nie sú pre terapiu nevyhnutné, alebo ich IQWIK neodporučil zapracovať do štandardných medicínskych postupov,http://www.nczisk.sk/Documents/zverejnovanie_zakon_lieky/top_50_2017/TOP50_Lieky_1_recept_podla_uhrady.pdf}